当肿瘤和自身免疫疾病领域竞争白热化之际，医药行业迎来了一场关乎人类尊严与生命健康的关键战役，那就是神经科学领域。
这个领域蕴藏着全球巨大的未满足医疗需求，同时也让无数药企付出沉重代价：自2003年以来，阿尔茨海默病药物的临床试验失败率高达99.6%，意味着每百个项目中仅有不到一个能最终成功，众多大型药企因此遭受重创并选择退出。
这个市值千亿的蓝海市场，同时也是公认的研发“黑洞”。全球制药企业对神经科学的投资也经历了显著波动。
然而，罗氏公司，这家瑞士的制药巨头，却在此“黑洞”中坚守了近一个世纪。自1920年代首次涉足神经科学，推出首款安眠药阿普比妥以来，罗氏持续创新。1960年代甲氨二氮卓和地西泮相继问世，1973年帕金森病治疗“金标准”多巴丝肼上市，罗氏始终走在前沿。近百年的深耕为罗氏积累了深厚的疾病理解和研发实力，为未来的突破奠定了坚实基础。
进入21世纪，罗氏的长期主义策略开始显现成果。2017年，全球首个原发进展型多发性硬化药物奥瑞利珠单抗问世，填补了临床空白。2020年，视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物萨特利珠单抗上市，次年在中国获批，开创了该病精准免疫治疗的新局面。截至2025年，奥瑞利珠单抗的年销售额已接近85亿美元，而脊髓性肌萎缩症（SMA）口服治疗药物利司扑兰也突破21亿美元，萨特利珠单抗的销售额同样迅速增长。
当前，罗氏已全面布局神经免疫疾病、神经肌肉疾病和神经系统退行性疾病领域，持续为帕金森病、阿尔茨海默病以及杜氏肌营养不良症、亨廷顿病等罕见病患者提供新的治疗方案。
最令业界瞩目的是罗氏在阿尔茨海默病领域的坚定投入。二十多年来，投入数十亿美元，尽管经历多次临床失败，罗氏并未放弃。相反，它持续推出三款极具潜力的神经疾病关键药物，旨在攻克该领域最棘手的难题：血脑屏障和疾病修饰。
近期，罗氏制药中国眼科及神经科学副总裁陈顗娟女士和医学事务副总裁李滨博士接受了访问，共同探讨这家百年药企在神经科学领域的创新策略。
过去两年，全球神经科学领域迎来了前所未有的关注：礼来公司的新药Kisunla为阿尔茨海默病治疗带来了突破，强生公司斥资131亿美元大幅增强中枢神经系统布局，甚至艾伯维也宣称要成为全球最大的神经科学公司。
这些巨头的积极投入，背后是令人振奋又严峻的数据。人口老龄化加速了市场需求的扩大——根据Precedence Research的数据，2025年全球中枢神经系统药物市场规模已达1272.9亿美元，预计到2034年将增长至2676.2亿美元。
市场规模在十年内翻倍增长的背后，是全球老龄化加剧的冰冷现实：阿尔茨海默病和帕金森病患者数量逐年激增；多发性硬化、SMA等神经疾病的诊疗意识也逐渐觉醒。更重要的是，多数神经疾病无法治愈，患者需要终身服药，这构成了千亿市场的刚性需求。
然而，在这片繁荣之下，隐藏着研发的残酷现实。神经疾病的病理机制复杂、血脑屏障的阻隔以及早期生物标志物的稀缺，三重障碍导致研发成功率长期低迷。其中，阿尔茨海默病更是“黑洞中的黑洞”：预计到2030年，阿尔茨海默病患者将突破7800万，但在过去近二十年里，全球药企投入数千亿美元，却屡屡受挫——Aducanumab在争议中上市后黯然停产，GLP-1药物拓展失败，反义寡核苷酸疗法在II期临床未能达到主要终点，无数药企因此遭遇失败。
帕金森病和多发性硬化等领域同样面临困境。全球超过1000万帕金森患者依赖左旋多巴缓解震颤和僵硬症状，但该药物无法阻止疾病进展，且药效波动常导致明显的“开关”现象。全球290万多发性硬化患者一经确诊，残疾状况便持续恶化。罗氏的奥瑞利珠单抗虽已是全球唯一同时获批复发型与原发进展型的药物，但仍有约30%的患者未能获得更优治疗方案，面临病情持续进展的困扰。
这个千亿级赛道虽充满机遇，却也步步荆棘。多数药企经反复权衡后，或浅尝辄止，或果断撤退。唯有少数真正的长期主义者，敢于逆势坚守。
陈顗娟女士指出，神经科学治疗领域近年来越发热门，但罗氏并非追逐潮流者，而是长期深耕的先行者。“我们并非因其热门才投身其中，而是已在此深耕百年，持续投入，期间有成功也有挫折。神经科学领域是罗氏全球端到端投入的重点战略方向。”她用三个关键词概括罗氏的独特优势：坚持与长期主义、对患者未满足需求的深刻理解、以及制药与诊断的整合能力。
这揭示了罗氏在神经科学领域的深层逻辑——不追逐热门，只攻克难题。这种长期主义让罗氏更深刻地理解患者痛点，并敢于直面行业两大核心挑战。
血脑屏障作为人体最精密的防御系统，是保护大脑的天然屏障，却也成为神经药物研发的首要障碍。
李滨博士直言，“阿尔茨海默病的核心病理在于大脑内β-淀粉样蛋白异常沉积形成的斑块，这些斑块损伤神经细胞，最终导致认知能力下降。以往大分子抗体药物的最大瓶颈便是血脑屏障，绝大多数大分子无法有效穿透，导致药物入脑浓度极低，疗效自然受到限制。”这道屏障，曾困扰无数药企。
传统抗体药物穿透血脑屏障的效率不足0.1%，这意味着，即便靶点设计再完美，药物无法进入大脑，一切努力都将徒劳。
打破僵局的关键无疑是更高效、更安全的脑部递送技术。罗氏研发的Brainshuttle™脑穿梭技术，如同李滨博士所描述的：“它就像一把专为穿越血脑屏障设计的‘智能钥匙’——药物与转铁蛋白受体结合后，利用人体自身的内吞转运机制，被‘吞’进大脑，从而实现主动跨越血脑屏障。”实验数据显示，该技术可将药物入脑效率提升数十倍，能短时间内清除90%以上的淀粉样蛋白斑块。
依托这项技术，罗氏在阿尔茨海默病领域的核心管线Trontinemab，即使在较低剂量下也能实现高药物暴露量，从而带来快速且深度清除淀粉样蛋白斑块的效果。Trontinemab此前公布的Ib/IIa期数据显示，高剂量组的91%患者在7个月内脑内淀粉样蛋白转为阴性，其中37人（72%）实现深度清除，其清除速度和效率远超现有疗法；更重要的是，其淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）发生率显著降低，保持在极低的5%以下。
这个数字意味着什么？过去两年获批的阿尔茨海默病抗体药物虽能清除斑块，但需要大量给药，这会带来明显的副作用风险——ARIA发生率较高，可能导致患者脑部水肿或微出血。
这意味着，未来阿尔茨海默病药物的竞争，将不再仅仅是靶点之争，更是递送效率、疗效与安全性的综合较量。
目前，罗氏已启动Trontinemab的III期临床系列研究，并计划探索在前临床患者中进行预防性投药。患者脑内“垃圾”清除越早，神经损伤逆转的窗口期就越大。
尽管这种预防性研究尚处于早期阶段，但对于一个曾让整个行业“沮丧”数十载的疾病而言，这种探索本身就蕴含着一份难得的希望。
除了治疗药物，罗氏在诊断方面也取得了突破：过去阿尔茨海默病的诊断主要依赖有创脑脊液穿刺，费用高昂且不易普及。如今，罗氏的pTau181、pTau217血液生物标志物检测技术，通过外周血即可实现早期筛查与精准诊断，大大降低了筛查门槛，推动了早期诊断的普及。
正如李滨博士所言，罗氏在阿尔茨海默病领域的坚守，历经二十余年、数十亿美元的投入， رغم多次失败，依然致力于在治疗药物和诊断技术两端寻求突破，以期造福患者。
对于神经疾病患者而言，最残酷的并非当下的症状，而是病情持续恶化的绝望。
在帕金森病领域，左旋多巴至今仍是临床核心治疗药物，但它只能暂时缓解症状，无法阻止多巴胺神经元的持续死亡，且伴有明显的“开关效应”。阿尔茨海默病药物也无法逆转已有的损伤。正如首都医科大学宣武医院陈彪教授所说：“患者最渴望的是痊愈，但目前与衰老相关的神经疾病无法根治，唯有疾病修饰治疗，延缓甚至阻止疾病进展，才是现阶段真正的出路。”
陈彪教授表示，“阿尔茨海默病和帕金森病并非突然发生，在出现明显的震颤、迟缓、僵硬、记忆力下降等症状之前，往往已有15至20年的病理潜伏期。”目前临床治疗的核心目标是希望推迟发病年龄，例如将60岁发病推迟到80岁，力求在患者有生之年不出现严重残疾，以维持其生活质量。
这就是所谓疾病修饰的意义，也是神经科学领域的一大“圣杯”。
“与其扬汤止沸，不如釜底抽薪。”李滨博士一语道破。罗氏的布局早已超越了对症缓解的浅层逻辑，直指疾病根源，多路径布局疾病修饰治疗。
在帕金森病领域，罗氏的核心管线Prasinezumab靶向异常聚集的α-突触核蛋白。这种蛋白正是帕金森病的致病物质。IIb期数据显示，该药物可使早期患者运动功能进展降低30%-40%，从源头阻断致病蛋白扩散，延缓疾病恶化，目前已进入III期临床，有望终结帕金森病治标不治本的历史。更深入的解决方案还包括：干预溶酶体功能障碍，帮助神经元自身清除“垃圾”系统“升级重启”；以及调控神经炎症，精准遏制慢性神经损伤。
在多发性硬化领域，罗氏的Fenebrutinib则开辟了新的路径：这是一种可穿透血脑屏障的口服BTK抑制剂，同时靶向外周B细胞和中枢小胶质细胞——也就是说“两手抓”，既能抑制外周免疫攻击，又能减轻中枢神经炎症，从根本上阻断慢性神经损伤。III期数据显示，Fenebrutinib将复发型多发性硬化患者的年化复发率降低50%以上，这意味着患者平均每16年才复发一次。这样的疗效，正是“釜底抽薪”策略的真实体现。
在神经科学的战场上，前方仍有许多硬仗要打，但罗氏始终初心不改，以一贯的定力与坚持，投入到最难攻克的方向。
除了前述的Trontinemab、Prasinezumab、Fenebrutinib这三款高潜力药物，罗氏的已上市产品同样堪称典范：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）药物萨特利珠单抗（安适平®），是全球首个且唯一获批皮下注射的NMOSD治疗药物，全面提升了患者的治疗满意度，同时髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病、自身免疫性脑炎等适应症的临床研究正加速推进，有望填补更多治疗空白；多发性硬化药物奥瑞利珠单抗（罗可适®），每年只需两次皮下注射，每次十分钟，2025年销售额达84.74亿美元，显著提升了患者依从性；SMA药物利司扑兰（艾满欣®），作为全球首款口服SMA药物，打破了鞘内注射的限制，2025年销售额达21.24亿美元，使患者摆脱了频繁注射的痛苦。
可见，罗氏的神经疾病管线并非“广而浅”，而是坚持“精而全”。陈顗娟女士强调，百年的深耕使得罗氏能深刻理解患者需求，通过口服剂型、延长给药间隔等策略提升患者依从性；同时，对神经科学领域最迫切、未被满足的临床需求有着深入的洞察。
大多数药企仅专注于药物研发，而罗氏的雄心不止于“开发一款好药”，而是以制药为核心，构建全链条生态闭环，旨在让创新药快速从实验室走向临床，真正惠及患者；同时联动诊断业务进行早期筛查辅助，进一步放大治疗价值。
陈顗娟女士表示，中国是罗氏全球核心战略市场。罗氏的本土化布局，并非简单引入药物，而是涵盖早期研发、临床开发、生产、商业化、本土创新合作等全链条的深入耕耘。
在产品引进方面，罗氏正加速全球创新药在中国落地，以惠及中国患者。目前，帕金森、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎、多发性硬化等领域的多款药物已在中国上市；在用药环节，推动创新药进入医保是降低患者负担的关键一步。
目前，罗氏的多款神经疾病药物已纳入国家医保药品目录，这意味着患者的年治疗费用大幅下降，药物可及性大大提高。同时，罗氏也在国家政策框架下，通过慈善项目、患者支持项目，帮助经济困难家庭，减轻用药负担。
更重要的是，神经系统疾病往往需要终身用药。例如，帕金森病患者从确诊到晚期，治疗周期可能超过20年。加之患者年龄偏大、行动不便，基层医院的续方成为一大难题。
罗氏的解决方案是支持上下联动的诊疗体系建设。依托顶尖临床医院确定治疗方案，再通过医联体与基层医院打通，建立方便患者就近随访和续方的路径，打通首诊、续方、居家康复的全链条；罗氏还通过大语言模型、AI智能体，构建神经慢性病长期管理工具，辅助医生随访、居家照护和病情动态监测。
陈顗娟女士表示：“我们不仅仅是制药，我们追求的是通过系统化的力量，让患者获得全病程管理的持续受益。”
同时，在生产布局上，罗氏表示将持续推进创新药的本土化生产，以保障供应并降低成本。在创新合作方面，罗氏与国内前沿企业和总部研发团队共同探索脑机接口、AI制药在神经疾病领域的应用，并通过“罗氏中国创新加速器”支持本土初创企业，共同推动全球神经科学的突破。
这种本土化生态，使得罗氏的创新成果成为中国患者触手可及的治疗希望，也推动着神经疾病进入可预测、可早筛、可干预、可管控的新阶段。这对患者和医疗系统的意义不言而喻。
血脑屏障的突破、疾病修饰疗法的落地以及早诊早治体系的完善——这些难题不会一蹴而就，但罗氏从早期拓荒到技术破局，从管线突围再到生态构建，正在为神经科学领域带来新的可能性，打开一扇新的大门。
这扇门背后，不仅是行业从研发黑洞走向新局的希望，更是上亿患者所等待的明天。